Bebê com Atrofia Muscular Espinhal (AME) recebe remédio de R$ 12 milhões

Kyara Lis, de 1 ano e 3 meses, foi internada nesta quinta-feira (19) em hospital de Curitiba; tratamento foi custeado, em parte, por campanha feita pela família

Murillo Ferrari, da CNN, em São Paulo
19 de novembro de 2020 às 14:51
Em publicação no Instagram, família de Kyara Lis informou que a bebê foi internada para receber tratamento com Zolgensma
Foto: Reprodução/cureakyara/Instagram

A bebê Kyara Lis, de 1 ano e 3 meses, foi internada nesta quinta-feira (19) em um hospital de Curitiba para receber tratamento com Zolgensma, medicamento considerado o mais caro do mundo e utilizado para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME).

Estimado em R$ 12 milhões, o tratamento foi custeado, em parte, por uma campanha de doações que família fez – e na qual conseguiu arrecadar pouco mais de R$ 5 milhões. O restante do valor foi complementado pelo Ministério da Saúde, após decisão do Superior Tribunal de Justiça (STJ).

“Emocionados informamos que neste momento a Kyara Lis foi internada no Hospital Pequeno Príncipe, Curitiba - PR, para receber, trazida pelos anjos do Senhor, a terapia gênica, ZolgenSma”, escreveu a família da garota, em publicação nas redes sociais.

“Lágrimas, emoção, medo, fé, amor, agradecimento e muita oração nos acompanham desde o início da semana”, continua a mensagem, que agradece também a todos que acreditaram e colaboraram para tornar possível o acesso ao tratamento.

Assista e leia também:
Zolgensma: Paraná isenta imposto do remédio mais caro do mundo
Anvisa autoriza registro do medicamento Zolgensma

Entenda o caso

Kyara foi diagnosticada aos oito meses com AME, uma doença degenerativa que pode matar ao gerar dificuldades na atividade muscular que podem comprometer a capacidade de deglutir ou até mesmo de respirar.

A família de menina apresentou em julho uma ação para solicitar o registro do medicamento pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), o que foi efetivado em agosto.

“Fizemos solicitação administrativa ao Ministério da Saúde para que a medicação fosse fornecida, e diante da omissão na resposta, tivemos que ajuizar este mandado de segurança a fim que ela pudesse receber”, explicou a advogada da família, Daniela Tamanini.

A decisão do STJ obrigou que o Ministério da Saúde complementasse o valor do remédio. O recurso foi creditado para a família no fim de outubro. Com isso, foi possível fazer a importação do medicamento, fabricado por um laboratório estrangeiro.

A escolha do hospital Pequeno Príncipe, em Curitiba, se deu pelo fato da instituição ter experiência com este tipo de tratamento.

Entenda o tratamento

O Zolgensma é o único remédio que de fato atua no combate à AME. Há outras substâncias, mas que apenas mitigam os sintomas. Kyara toma um destes, Spinraza. A família também teve que entrar na Justiça para obter o tratamento, neste caso, com o plano de saúde.

De acordo com a neuropediatra do hospital Pequeno Príncipe, de Curitiba, e responsável pelo tratamento de Kyara, Adriana Banzatto, o remédio repõe o gene SMN1, ausente em quem possui AME. Com isso, a função do gene (a produção de neurônios motores) pode ser restabelecida na paciente.

“Foi desenvolvida uma tecnologia por meio de uma cápsula viral e colocam o gene dentro desta cápsula e aplicam na veia em dose única. Esta capa serve como meio de transporte até os neurônios motores. Isso dura de 4 a 6 horas. O gene vai se acoplar ao DNA. E começa a produzir a proteína. E ela vai manter vivos os neurônios motores”, explica a médica.

O que é AME

A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença rara grave. Ela é causada pela alteração de uma proteína necessária para os neurônios ligados ao movimento dos músculos. A AME produz atrofia progressiva dos músculos, dificultando a condição de movimentação dos pacientes. A incidência da doença é de 1 entre 10.000 nascidos vivos.

Segundo a Anvisa, entre 45% e 60% das crianças acometidas com a AME desenvolvem a forma mais grave (tipo 1). A doença pode evoluir para a morte, sendo a principal causa de falecimentos em crianças por causa de uma enfermidade monogenética.

(Com informações da Agência Brasil)