Anvisa autoriza registro do Zolgensma, o medicamento mais caro do mundo

O remédio é utilizado para tratar crianças com atrofia muscular espinhal (AME) – doença rara que causa a atrofia progressiva de músculos e pode levar à morte

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A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou o registro do Zolgensma, medicamento que é considerado o mais caro do mundo e é utilizado para tratar crianças com atrofia muscular espinhal (AME) – doença rara que causa paralisação progressiva de músculos. O tratamento custa cerca de US$ 2 milhões, o equivalente a mais de R$ 10 milhões.

Por enquanto, a permissão da Anvisa foi dada em caráter excepcional, o que ainda requer que a farmacêutica faça mais testes com o medicamento para comprovar a eficácia e segurança. 

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O tratamento com o Zolgensma custaria o equivalente a mais de R$ 10 milhões
Foto: Marcello Casal Jr – 7.dez.2004/ABR

O tratamento está no quadro de terapias avançadas e é feito com a injeção de uma cópia do gene humano, que é responsável por produzir uma proteína que o organismo dos pacientes com AME não produz naturalmente. De acordo com a Anvisa, estudos mostraram que o uso da substância pode dar sobrevida aos pacientes.

O método requer técnicas específicas de armazenamento e de aplicação, com treinamento de profissionais. A autorização contemplou o tratamento da forma mais grave da AME (tipo 1) em crianças de até dois anos.

Empresa responsável pelo Zolgensma, a Novartis assinou um termo de compromisso assumindo a obrigação de envio de análises sobre a efetividade do tratamento e a promoção de ensaios clínicos com pacientes brasileiros.

A AME é uma doença rara grave. Ela é causada pela alteração de uma proteína necessária para os neurônios ligados ao movimento dos músculos. Gera atrofia progressiva dos músculos, dificultando a condição de movimentação da musculatura pelos pacientes. A incidência da doença é de 1 entre 10.000 nascidos vivos.

Segundo a Anvisa, entre 45% e 60% das crianças acometidas com a AME desenvolvem a forma mais grave (tipo 1). A doença pode evoluir para a morte, sendo a principal causa de falecimentos em crianças por causa de uma enfermidade monogenética.

(*Com informações da Agência Brasil)

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