Justiça manda União depositar R$ 12 milhões para remédio de bebê com doença rara

Sophia Rezende, de 11 meses, é portadora da doença AME Tipo 1. Governo tem até quatro dias para depositar valor para compra de medicamento

Anna Gabriela Costa, em colaboração para CNN Brasil
18 de dezembro de 2020 às 18:01 | Atualizado 19 de dezembro de 2020 às 19:12
Família e bebê Sophia Rezende, de São Paulo
Foto: Cortesia da família 

A Justiça Federal determinou que a União deposite, até a próxima terça-feira (22), o valor de aproximadamente R$ 12 milhões em uma conta da família da bebê Sophia Rezende, de 10 meses, para a compra do medicamento Zolgensma, considerado o remédio mais caro do mundo.

A criança é portadora da Atrofia Muscular Espinhal, AME Tipo 1 e precisa do medicamento para impedir a degeneração de neurônios motores. 

A família de Sophia entrou com processo judicial para pedir o depósito do valor, em outubro deste ano, e foi surpreendida positivamente pela rápida decisão. 

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“Ficamos surpresos, porque, devido ao recesso, achávamos que só teríamos uma decisão favorável no próximo ano. Isso, sem dúvida, traz muita esperança. É o melhor presente de Natal que poderíamos receber”, afirma a mãe de Sophia, Débora Rezende. 

A decisão judicial considera a situação urgente confirma que o governo, por meio do Ministério da Saúde, tem até cinco dias úteis para depositar o valor para a família. 

“Tendo em vista o prazo para aquisição do medicamento e a gravidade do caso, defiro o depósito nos autos do valor do tratamento pela União. Intime-se a parte autora para apresentar o valor total do tratamento, e após, se em termos, intime-se a União, para que, em 05 (cinco) dias, realize o depósito”, consta no documento oficial. 

Após o recebimento do valor, que pode variar de acordo com o câmbio no dia do depósito, uma vez que o medicamento é ofertado na moeda americana pelo valor de U$2,1 milhões, a família de Sophia pretende dar início imediato ao tratamento. 

A compra do medicamento Zolgensma será intermediada pelo médico da família, e a aplicação única será realizada onde a criança é tratada, em São Paulo. 

Sobre a AME

A neuropediatra Karen Baldin explica que a Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo I tem início entre zero e 6 meses e é a forma mais comum entre esse grupo de doenças neuromusculares hereditárias autossômicas recessivas, caracterizadas pela degeneração dos neurônios motores na medula espinhal e tronco encefálico.  

“A falta da proteína de Sobrevivência do Neurônio Motor (SMN) resulta em degeneração e perda progressiva da função desses neurônios. Essa degeneração resulta em fraqueza muscular grave, que pode gerar falha respiratória e morte. Bebês que apresentem hipotonia e fraqueza muscular devem realizar o exame precoce o quanto antes. Se o casal já teve filho anterior com esse diagnóstico, o novo bebê deve ser testado ao nascer”, explica a médica. 

O padrão ouro do teste genético para AME é uma análise quantitativa de SMN1 e SMN2, usando MLPA (do inglês, multiplex ligation-dependent probe amplification) ouq PCR (do inglês, quantitative polymerase chain reaction). 

Uma abordagem multidisciplinar é o elemento-chave no cuidado de pacientes com atrofia muscular espinhal, esclarece a neuropediatra.

“A AME é um transtorno complexo envolvendo diferentes aspectos do cuidado e profissionais de saúde. O tratamento desses pacientes abrange os cuidados nutricionais, respiratórios e ortopédicos”, diz Karen. 

A neuropediatra explica que, atualmente, os estudos têm apresentado as modificações genéticas como alvo terapêutico principal. 

“A possibilidade de alterar o código genético abriu portas para o desenvolvimento de medicamentos que modificam ou modulam a decodificação e transcrição do DNA, alterando completamente o prognóstico e a qualidade de vida dessas crianças, quando iniciados de forma precoce: o Nusinersena, que requer aplicações intratecais, e o Zolgensma em dose única intravenosa".