Justiça manda União depositar R$ 12 milhões para remédio de bebê com doença rara

Sophia Rezende, de 11 meses, é portadora da doença AME Tipo 1. Governo tem até quatro dias para depositar valor para compra demedicamento

Anna Gabriela Costa, em colaboração para CNN Brasil

Ouvir notícia
Bebê Sofia
Família e bebê Sophia Rezende, de São Paulo
Foto: Cortesia da família 

A Justiça Federal determinou que a União deposite, até a próxima terça-feira (22), o valor de aproximadamente R$ 12 milhões em uma conta da família da bebê Sophia Rezende, de 10 meses, para a compra do medicamento Zolgensma, considerado o remédio mais caro do mundo.

A criança é portadora da Atrofia Muscular Espinhal, AME Tipo 1 e precisa do medicamento para impedir a degeneração de neurônios motores. 

A família de Sophia entrou com processo judicial para pedir o depósito do valor, em outubro deste ano, e foi surpreendida positivamente pela rápida decisão. 

Assista e leia também

Pais buscam recursos para comprar medicamento de R$ 12 milhões para filhas

Governo pede restituição de valor pago por remédio mais caro do mundo a bebê

Bebê com Atrofia Muscular Espinhal (AME) recebe remédio de R$ 12 milhões

“Ficamos surpresos, porque, devido ao recesso, achávamos que só teríamos uma decisão favorável no próximo ano. Isso, sem dúvida, traz muita esperança. É o melhor presente de Natal que poderíamos receber”, afirma a mãe de Sophia, Débora Rezende. 

A decisão judicial considera a situação urgente confirma que o governo, por meio do Ministério da Saúde, tem até cinco dias úteis para depositar o valor para a família. 

“Tendo em vista o prazo para aquisição do medicamento e a gravidade do caso, defiro o depósito nos autos do valor do tratamento pela União. Intime-se a parte autora para apresentar o valor total do tratamento, e após, se em termos, intime-se a União, para que, em 05 (cinco) dias, realize o depósito”, consta no documento oficial. 

Após o recebimento do valor, que pode variar de acordo com o câmbio no dia do depósito, uma vez que o medicamento é ofertado na moeda americana pelo valor de U$2,1 milhões, a família de Sophia pretende dar início imediato ao tratamento. 

A compra do medicamento Zolgensma será intermediada pelo médico da família, e a aplicação única será realizada onde a criança é tratada, em São Paulo. 

Sobre a AME

A neuropediatra Karen Baldin explica que a Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo I tem início entre zero e 6 meses e é a forma mais comum entre esse grupo de doenças neuromusculares hereditárias autossômicas recessivas, caracterizadas pela degeneração dos neurônios motores na medula espinhal e tronco encefálico.  

“A falta da proteína de Sobrevivência do Neurônio Motor (SMN) resulta em degeneração e perda progressiva da função desses neurônios. Essa degeneração resulta em fraqueza muscular grave, que pode gerar falha respiratória e morte. Bebês que apresentem hipotonia e fraqueza muscular devem realizar o exame precoce o quanto antes. Se o casal já teve filho anterior com esse diagnóstico, o novo bebê deve ser testado ao nascer”, explica a médica. 

O padrão ouro do teste genético para AME é uma análise quantitativa de SMN1 e SMN2, usando MLPA (do inglês, multiplex ligation-dependent probe amplification) ouq PCR (do inglês, quantitative polymerase chain reaction). 

Uma abordagem multidisciplinar é o elemento-chave no cuidado de pacientes com atrofia muscular espinhal, esclarece a neuropediatra.

“A AME é um transtorno complexo envolvendo diferentes aspectos do cuidado e profissionais de saúde. O tratamento desses pacientes abrange os cuidados nutricionais, respiratórios e ortopédicos”, diz Karen. 

A neuropediatra explica que, atualmente, os estudos têm apresentado as modificações genéticas como alvo terapêutico principal. 

“A possibilidade de alterar o código genético abriu portas para o desenvolvimento de medicamentos que modificam ou modulam a decodificação e transcrição do DNA, alterando completamente o prognóstico e a qualidade de vida dessas crianças, quando iniciados de forma precoce: o Nusinersena, que requer aplicações intratecais, e o Zolgensma em dose única intravenosa”. 

 

Mais Recentes da CNN